"Революционные" лекарства близко: препараты для редактирования генов CRISPR прошли первые тесты
Есть определенные вопросы, но будем верить в лучшееIntellia заявила, что один из ее препаратов под кодовым названием NTLA-2002 значительно снизил уровень белка, который вызывает периодические приступы отека у шести пациентов с редким генетическим заболеванием под названием наследственный ангионевротический отек.
В другом исследовании препарат NTLA-2001 компании Intellia снизил уровень белка, вызывающего болезнь, более чем на 90% у 12 человек с транстиретин-опосредованной амилоидозной кардиомиопатией, или ATTR-CM, генетическим заболеванием, которое может привести к сердечной недостаточности.
Однако остаются определенные вопросы, говорят аналитики. В последних исследованиях компании Intellia участвовало небольшое количество пациентов, о них было сообщено в пресс-релизах, и они не были опубликованы в рецензируемом журнале. Результаты исследования NTLA-2002 были представлены на симпозиуме в Берлине, посвященному ангионевротическому отеку. Данные были получены в ходе небольших, так называемых исследований первой фазы, которые не включали контрольные группы.
Тем не менее, полученные результаты дополняют предварительные, но многообещающие доказательства потенциала лекарств, основанных на технологии редактирования генов.